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辉瑞(PFE.US)周四宣布，该公司针对血友病B的研究性基因疗法fidanacogene elaparvovec在名为bengene-2的3期试验中达到了主要终点，该试验涉及患有中度至重度相应疾病的成年男性。
据悉，该公司披露了40名受试者的试验数据，表明在所有出血的平均校正年出血率(ABR)方面具有优势。数据表明，单剂量fidanacogene elaparvovec导致ABR降低71%(p<0.0001)，治疗后ABR降低78%(p=0.0001)，年化输注率降低92%(p<0.0001)。该公司补充称，该疗法的安全性与1/2期数据一致，药物耐受性良好。该公司还表示，在7名(16%)患者中，有14例严重不良事件，其中2例与治疗有关。
辉瑞于2014年从Spark Therapeutics获得了fidanacogene elaparvovec(也称为SPK-9001)的许可。瑞士制药巨头罗氏(RHHBY.US)于2019年以48亿美元收购了Spark。
